对于血友病患者而言，生活曾被两重枷锁牢牢困住：一重来自反复出血导致关节致残的恐惧，另一重则来自为预防出血不得不频繁接受静脉穿刺的“针头之苦”。如今青岛证券配资公共服务网，一种全新的治疗策略正尝试同时打破这两重困境。
7月7日，全球首个靶向降低抗凝血酶的血友病siRNA非因子疗法——芬妥司兰钠注射液在广州开出全国首张处方。这一被临床专家称为“第二个春天”的创新药物，凭借其一年最少仅需6次皮下注射的革新优势，有望让血友病患者从频繁治疗的束缚中解放出来，迈向更有质量的生活。
“玻璃人”困境：反复出血与频繁扎针
血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，位列我国首批罕见病目录。由于先天缺乏特定的凝血因子，患者如同“玻璃人”，稍有不慎或毫无征兆地就可能发生出血。
股票杠杆开户入口南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授介绍，血友病出血最常攻击的不是皮肤或软组织，而是人体的关节——膝关节、踝关节、髋关节这些负重大关节。血液进入关节腔后成为“异物”，引发炎症反应，在吞噬积血的同时，也“误伤”了关节软骨和骨质。
“我们的病人平均一年出血30多次，”孙竞教授描述道，“日积月累，大概5到8年，关节就会不可逆地损伤、畸形，直至残疾。有些病人最后就只能坐在轮椅上。”
为了预防出血，传统治疗采取的是“缺什么补什么”的替代疗法，即定期静脉输注凝血因子。然而，凝血因子（比如血友病A的凝血因子八）的半衰期只有10到12个小时，这意味着为防止体内因子水平归零，患者需要隔天注射一次，一年下来静脉穿刺高达180多次。
“这不是吃药，不是贴药，而是要活生生地打静脉。”孙竞教授直言，这对儿童患者挑战尤甚，“1岁的孩子学走路就要出血，你怎么给他打针？从一两岁开始打到十几岁，整个手臂的血管可能都打坏了。”这一无法回避的“针头负担”，严重影响着患者，尤其是儿童的治疗依从性和生活质量。
换一种思路：从“补充因子”到“再平衡止血”
正是在这样的背景下，新药芬妥司兰钠所代表的“非因子疗法”提供了全新的解题思路。
孙竞教授解释道，人体内的凝血系统像一个天平，一端是促凝机制，另一端是抗凝机制。血友病患者因为促凝因子缺失，天平倒向出血一侧。传统疗法是拼命往促凝一端加码，但事倍功半。而新疗法则采用“主动制衡”的策略，利用小干扰RNA（siRNA）技术，精准靶向降解一种名为抗凝血酶（AT）的关键抗凝物质，通过降低抗凝血酶水平，使得已经偏低的促凝能力得以“扳回”平衡，从而恢复机体自身的凝血再平衡。
这一机制转化到临床效果上令人鼓舞。“它的效果相当于把体内的凝血因子水平从不足1%提升到了10%—30%的水平，”孙竞教授打了个比方，“我们以前是为达到1%—3%的‘脱贫’小目标奋斗，现在一下子就可以到小康水平了。”
这一判断有扎实的数据支撑。关键性临床研究显示，在接受芬妥司兰钠治疗后，无抑制物患者的年均出血率降低了71%，合并抑制物患者降低了73%，年化出血次数可降至3.7次。在长期随访中，更有近半数患者年出血次数不超过1次，31%的患者实现了“零出血”。
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从“不敢动”到“能上体育课”：治疗目标被重新定义
对于患者而言，数字的变化直接转化为生活边界的拓展。
孙竞教授提到他的一个老患者，这位重型血友病患者曾因反复出血几乎无法行走，只能依靠轮椅。经过多学科团队帮他进行康复和因子治疗，他已能独立行走。如今，他成为了广州首批用上新药的患者之一。
“以前规律替代治疗只能使得凝血因子达到1%—3%的水平，这样就只能大部分时间躺着，绝对不能上体育课。”孙竞教授说，而现在能达到的相当于10%—30%的凝血水平，意味着一个历史性的转变——患者不仅可以更安全地进行日常活动，更能参与徒步、游泳、骑行甚至乒乓球等非冲撞性运动。“小孩能上体育课，他的心情立马就好很多。这对健康价值的重塑非常重要。”
首张处方的落地，标志着这一新治疗选择正式进入中国临床。对于全国约4万名登记在册、需要治疗的血友病患者，尤其是其中占七成的重型患者来说，一年最少仅需6次皮下注射的治疗模式，极大简化了治疗流程，使他们不必再为频繁去医院打针而中断学业或工作。用药方案不按体重调整，也在一定程度上减轻了大体重患者的经济负担。
与此同时，孙竞教授也客观指出，新疗法虽能有效阻止关节病变进展，甚至部分改善关节功能，但已经造成的骨质和软骨损伤不可逆转。“所以越早用上、越年轻的用上越好。”
血友病领域的新药突破也向医疗系统提出了新要求。孙竞教授说，他们团队正带着经验走到基层，推动属地化、规范化的血友病等罕见病诊疗网络建设，“希望哪怕是清远农村的患者，也能得到和广州同样水平的治疗。让新药真正可及，这是我们要合力去完成的下一项工作。”
南方+记者 严慧芳青岛证券配资公共服务网
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